罕见病药物大丰收！FDA新药审批动态一周回顾(03.16~03.20)
2019-12-23
FDA批准首款治疗胆汁酸合成障碍药物Cholbam
3月17号，FDA批准Cholbam做为两种罕见代谢疾病（胆汁酸合成障碍与过氧化物酶障碍）的胆酸口服胶囊。该药由位于美国马里兰州Baltimore市的Asklepion制药公司推向市场。这两种罕见的代谢疾病是由基因突变造成的，突变发生在参与胆酸生物合成的一组基因编码的酶中；这种酶是胆汁酸和负责过氧化物酶体生物合成蛋白质的主要成分。这项批准建基在一项目标单一的试验上，有50名患者进入该试验，治疗时间超过18年并记录在案。在这项试验中，64%的患者在基线肝功能和体重方面都有改善。这是FDA第一次为这组罕见疾病批准药物。
参考文献：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm438572.htm
3月17号，FDA批准Cholbam做为两种罕见代谢疾病（胆汁酸合成障碍与过氧化物酶障碍）的胆酸口服胶囊。该药由位于美国马里兰州Baltimore市的Asklepion制药公司推向市场。这两种罕见的代谢疾病是由基因突变造成的，突变发生在参与胆酸生物合成的一组基因编码的酶中；这种酶是胆汁酸和负责过氧化物酶体生物合成蛋白质的主要成分。这项批准建基在一项目标单一的试验上，有50名患者进入该试验，治疗时间超过18年并记录在案。在这项试验中，64%的患者在基线肝功能和体重方面都有改善。这是FDA第一次为这组罕见疾病批准药物。
参考文献：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm438572.htm
http://www.prnewswire.com/news-releases/cholbam-cholic-acid-now-approved-in-the-us-for-patients-with-bile-acid-synthesis-disorders-300052168.html
FDA授予CMD-003罕见病药物认定
3月18号，FDA授予CMD-003罕见病药物认定。CMD-003是由Cell Medica开发的癌症免疫治疗药物，主要针对EB病毒（EBV）阳性非霍奇金淋巴瘤。目前，该公司正赞助CMD-003的一项II期临床试验研究，该试验研究CMD-003在治疗侵略性结外NK / T细胞淋巴瘤（ENKTCL）患者时的安全性和有效性。CMD-003系通过取得患者的免疫细胞而生成，经体外激活和扩张后重新注入患者体内，进而识别和杀死表现EBV抗原的恶性细胞。贝勒医学院、得克萨斯儿童医院和和休斯敦卫理公会医院已经使用CMD-003的研究原型治疗了超过250名患者，并对一定范围内恶性肿瘤的治疗取得前景看好的临床结果。
参考文献：http://www.cellmedica.co.uk/news/cell-medica-granted-orphan-drug-designation-novel-cellular-t/
naproxcinod获FDA授予罕见病药物认定
3月19号，总部位于Sophia Antipolis的法国公司Nicox宣布，其naproxcinod药物获FDA授予罕见病药物认定，该药用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种遗传性疾病，由抗肌萎缩蛋白基因中的突变引起，这种突变会造成肌肉退化和最终的死亡。该病是不治之症，目前也缺乏有效的临床护理。Naproxcinod是环氧合酶抑制性一氧化氮供体（CINOD）消炎药，在肌肉萎缩症模型上表现出前景良好的临床前结果。
参考文献：http://www.nicox.com/news-media/news/nicox-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-naproxcinod-in-duchenne-muscular-dystrophy/
Sevuparin(DF02)获得FDA罕见病药物认定
3月20号，瑞典公司Dilaforette出品的Sevuparin(DF02)获得FDA罕见病药物认定，该药用于治疗镰状细胞病（SCD）的患者。Sevuparin是硫酸乙酰肝素拟态，被设计用于维持肝素的抗粘附效应，同时降低抗凝血特性。SCD是罕见的遗传性疾病，有显著的未满足医疗需求。Sevuparin提供对血管闭塞危象（VOC）之根本成因的治疗，有助于改善SCD患者的生活质量。Dilaforette目前正在为II期试验做最后的准备，目标是在2015年上半年开始招募患者。
参考文献：http://www.dilaforette.se/arkiv/731
FDA授予AB科学的masitinib罕见病药物认定
3月20号，FDA授予AB科学（总部在巴黎的法国公司）的masitinib罕见病药物认定，该药用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS是一种破坏性的罕见疾病，主要症状是神经元死亡。大多数情况下原因不明。现在还没有治疗该病的有效手段，ALS的护理主要是减轻症状和延长寿命。Masitinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，其靶向是特定类型的免疫细胞。该药目前处于针对各种肿瘤和炎症的III期临床试验，其中炎症可能与哮喘、类风湿性关节炎、阿尔茨海默氏病、多发性硬化症的渐进形式以及ALS有关联。
参考文献：http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1426876767_ODDALSFDAvENGV2.pdf
FDA授予CMD-003罕见病药物认定
3月18号，FDA授予CMD-003罕见病药物认定。CMD-003是由Cell Medica开发的癌症免疫治疗药物，主要针对EB病毒（EBV）阳性非霍奇金淋巴瘤。目前，该公司正赞助CMD-003的一项II期临床试验研究，该试验研究CMD-003在治疗侵略性结外NK / T细胞淋巴瘤（ENKTCL）患者时的安全性和有效性。CMD-003系通过取得患者的免疫细胞而生成，经体外激活和扩张后重新注入患者体内，进而识别和杀死表现EBV抗原的恶性细胞。贝勒医学院、得克萨斯儿童医院和和休斯敦卫理公会医院已经使用CMD-003的研究原型治疗了超过250名患者，并对一定范围内恶性肿瘤的治疗取得前景看好的临床结果。
参考文献：http://www.cellmedica.co.uk/news/cell-medica-granted-orphan-drug-designation-novel-cellular-t/
naproxcinod获FDA授予罕见病药物认定
3月19号，总部位于Sophia Antipolis的法国公司Nicox宣布，其naproxcinod药物获FDA授予罕见病药物认定，该药用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种遗传性疾病，由抗肌萎缩蛋白基因中的突变引起，这种突变会造成肌肉退化和最终的死亡。该病是不治之症，目前也缺乏有效的临床护理。Naproxcinod是环氧合酶抑制性一氧化氮供体（CINOD）消炎药，在肌肉萎缩症模型上表现出前景良好的临床前结果。
参考文献：http://www.nicox.com/news-media/news/nicox-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-naproxcinod-in-duchenne-muscular-dystrophy/
Sevuparin(DF02)获得FDA罕见病药物认定
3月20号，瑞典公司Dilaforette出品的Sevuparin(DF02)获得FDA罕见病药物认定，该药用于治疗镰状细胞病（SCD）的患者。Sevuparin是硫酸乙酰肝素拟态，被设计用于维持肝素的抗粘附效应，同时降低抗凝血特性。SCD是罕见的遗传性疾病，有显著的未满足医疗需求。Sevuparin提供对血管闭塞危象（VOC）之根本成因的治疗，有助于改善SCD患者的生活质量。Dilaforette目前正在为II期试验做最后的准备，目标是在2015年上半年开始招募患者。
参考文献：http://www.dilaforette.se/arkiv/731
FDA授予AB科学的masitinib罕见病药物认定
3月20号，FDA授予AB科学（总部在巴黎的法国公司）的masitinib罕见病药物认定，该药用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS是一种破坏性的罕见疾病，主要症状是神经元死亡。大多数情况下原因不明。现在还没有治疗该病的有效手段，ALS的护理主要是减轻症状和延长寿命。Masitinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，其靶向是特定类型的免疫细胞。该药目前处于针对各种肿瘤和炎症的III期临床试验，其中炎症可能与哮喘、类风湿性关节炎、阿尔茨海默氏病、多发性硬化症的渐进形式以及ALS有关联。
参考文献：http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1426876767_ODDALSFDAvENGV2.pdf